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왕이 그 전화를 받기 직전에,그는 그와 그의 동료들이 쥐에서 루게릭 병의 증상이 작은 분자 펩타이드 인 오후 1 의 주입에 의해 완전히 역전 될 수 있음을 보여준 자연 의학(2016)에 논문을 발표했다. 미토콘드리아 기능 장애 및 신경 세포 손실을 완화 할 수 있으며 이전에 손상된 마우스에서 운동 및인지 기능을 크게 향상시킬 수 있습니다.

왕은 피엠 1 이 인간에게 생존 가능한 약이 아니며 아직 문제가 있는 아버지에게 손을 빌려줄 수 없다는 사실에 괴로워한다. 그러나 그는 오후 1 의 행동을 모방 할 수있는 다른 안전하고 효과적인 약물이 있다고 확신합니다. 그는 단지 서둘러 하나를 찾을 수있다.

왕의 팀은 하버드 의과 대학의 알츠하이머 병 연구 단위의 엘로이즈 허 드리 박사에 의해 첨부 된 사설에 따르면,이 신경 독성 경로의 관련성을 확인하는 것으로 보이는 분자 치료의 2017 년 1 월호에 연구를 발표했다. 이 논문은 또한 알츠하이머 병을 포함한 신경 학적 장애의 치료를위한 실행 가능한 치료 옵션으로서 억제-43 을 확인한다.

현재 대부분의 과학자들은 루게릭 병과 알츠하이머 병,전 측두엽 치매 또는 기타 치매 사이의 연관성을 보지 못합니다. 의료계는 수십 년 동안 이러한 장애 중 일부의 증상을 뇌의 아밀로이드 플라크 축적에 기인했습니다. 자연 의학 논문에서,왕과 그의 동료들은 루게릭 병과 루게릭 병과 생쥐의 신경 세포 미토콘드리아에 루게릭 병-43 의 축적을 설명했다. 두 질병 모두와 관련 된 돌연변이 미토콘드리아 내에서 지방화-43 에 연결 된 것으로 밝혀졌다. 이 중요한 발견은 치매와 같은 신경계 질환과 루게릭 병 및 파킨슨 병과 같은 운동 신경 질환의 일반적인 원인을 지적합니다.

왕의 팀을 발견하는 야생형(WT)및 돌연변이 TDP-43 우선적으로 바인딩을 미토콘드리아-필 messenger RNAs 에 어떠한 영향을 미치는 호흡 복잡한 나 subunits ND3 및 ND6,악영향을 그들의 식생의 복잡한 나는 분해합니다. 미토콘드리아 국소화의 억제는 미토콘드리아 역기능 및 신경원 손실을 폐지하고,형질 전환 돌연변이 미토콘드리아 43 마우스의 표현형을 향상 시킨다는 것을 발견했다. 미토콘드리아 바이오에너지학에 직접적으로 독성을 연결시키고,미토콘드리아 바이오에너지학에 독성을 연결시키고,미토콘드리아 바이오에너지학-43 의 표적화가 명백하게 이질적인 질병들의 치료에 유망한 치료적 접근법을 제공할 수 있음을 시사한다.

“결과는 내 실험실의 모든 사람들을 놀라게했다”고 왕은 말했다. “심한 운동 및인지 장애를 가진 생쥐조차도 펩타이드 주입 후 질병 증상이 급격히 개선 된 것으로 나타났습니다. 이전에 미친 쥐는 미로를 다시 배울 수 있었고 심각한 운동 장애가있는 사람들은 곧 정상적으로 걸을 수있었습니다. 그것은 기적 것 같았다. 우리는 기절했다.”

빨리 안전하게 오후 1 의 효과를 재현 할 수있는 약물을 찾기 위해,왕과 그의 동료들은 700 승인 된 고아 약물의 식품 의약품 안전청의 라이브러리를 조사하고있다. 이 연구팀에서는 이러한 약물들이 축적되는 것을 빠르게 밝혀주는 분석실험을 개발했습니다. 일단 후보자가 확인되면,약이 이미 식약청 승인되었기 때문에 진료소로의 경로가 크게 간소화 될 것입니다.

“이것은 신약을 만들고,시험하고,식약청 승인을 받고,시장에 출시하는 것보다 훨씬 빠르고 저렴할 것”이라고 왕은 말했다. “우리는 우리가 안전하고 효과적으로 근절하는 약물을 찾을 수 있다면 잠재적으로 수백만 명의 사람들을 도울 수 있다는 것을 알고 있습니다. 우리의 가장 비용 효율적이고 효율적인 방법은 식약청 도서관을 철저히 조사하는 것입니다.”

왕의 연구는 알츠하이머 약물 발견 재단의 관심을 끌었습니다. 그는 최근에 받은 큰 부서에서 지원하의 프로젝트 ADDF 통화”미토콘드리아 TDP-43 새로운 치료에 대한 대상 FTD.”왕과 그의 동료들은 치료법으로 자신의 발견을 설정하는 열망.

왕은 인간 신경 세포에서 미토콘드리아에 도달하는 것을 방지하는 작은 단백질을 개발하기 시작했으며 연구에 사용 된 치료 분자에 대한 특허 출원이 있습니다.

현재 루게릭 병이나 후루사민 증후군에 사용할 수 있는 치료법은 없습니다. 루게릭 병으로 새로 진단 된 사람들의 평균 수명은 단지 3 년,루게릭 병 협회에 따르면.

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